随着基因治疗研究的快速发展，如何将更长、更复杂的治疗性基因安全、准确地递送至目标细胞，成为临床转化的关键挑战。中国科学院深圳先进技术研究院路中华团队与北京大学第一医院姜玉武团队合作，开发出名为“AAVLINK”的新型基因递送策略，成功突破腺涉及的病毒载体（AAV）递送长基因的瓶颈，实现了11kb长基因在细胞内的重构与表达。该成果于1月28日发表于国际期刊《细胞》。
基因治疗正成为对抗遗传病的重要工具。我国科研团队在长基因递送领域的突破，展现了基础研究的创新能力，也为患者带来了新的希望。从实验室到临床仍需更多验证，但此技术的成功证明，通过跨学科合作与创新，我们能够攻克技术难题。随着技术的完善，更多遗传病患者将受益于基因治疗的进步。