ALS 也就是所谓的“渐冻人症”，是一种无药可治的致死性疾病，通常会在3到5年内夺去患者的生命。全球大约有5%到10%的病例是因为遗传造成的。Radicava是一款被美国FDA认定能有效治疗ALS的药品，它还把“延缓身体机能下降”作为主要的疗效指标。这款药在2017年5月拿到了FDA的批准，成为美国22年来首款获批的ALS药物。之后，日本、韩国还有加拿大也陆续批准了它。 在这个药进入中国之前，它已经在脑卒中领域深耕多年。早在2004年，依达拉奉就已经被允许用于治疗脑卒中，并且被写入了国内的诊治指南。如今它拿下了ALS适应症，同一分子实体在中国市场就能服务于两种重症疾病。 国家药监局这次发布的公告让Radicava正式获得了中国的“准生证”。它不仅拿到了肌萎缩侧索硬化症的适应症，还成为了中国首款获批的ALS自由基清除剂。从4月被列入《第二批临床急需境外新药》名单，到7月获得批准，整个流程仅仅用了110天，刷新了境外新药落地的纪录。 依达拉奉作为一种自由基清除剂，能够减少过量氧自由基对神经元造成的损伤。这种抗氧化机制可能会延缓疾病的恶化，减少继发的神经伤害。 对于先声药业、齐鲁制药和吉林省博大制药这三家企业来说，他们已经提交了依达拉奉注射液一致性评价的申请。由于原研专利即将到期，国产仿制药有望进一步降低患者的用药成本。 先声药业是最先被纳入优先审评的企业之一。这次抢跑成功给全球罕见病药物可及性提供了一个“中国速度”的样本。对ALS患者而言，每多一种延缓病情的药物就多了一段宝贵的时光。 日本田边三菱制药的这个成果给中国ALS市场带来了新的希望。它是由国家药监局、日本田边三菱制药还有FDA共同促成的一个结果。这个事件还涉及到了加拿大、吉林省博大制药还有先声药业这些角色。