南京江北新区尧唐生物搞了个体内基因编辑的大动作。他们的药叫YOLT-202，把这种疾病给治得更彻底。这次FDA发了临床试验批件（IND），说他们能在美国和别的地方搞个二期三期的国际多中心大研究，直接给患者打针，不用搞反复治疗。 这药目前正进行的是研究者发起的IIT临床（NCT07193615），拿人体当小白鼠看安不安全。初步结果挺喜人，吃药后患者的功能性AAT水平蹭蹭涨，跟药量大小成正比。有些给得量大的病人，AAT水平直接飚到了正常范围。这些数字说明这药有希望做到一次性给药，把全球最好的治疗方案拿下来。 尧唐生物的创始人吴宇轩博士说，这次FDA点头加上近期的数据不错，更让我们相信这种疗法靠谱。我们就盼着赶紧把二期三期做起来，给AATD患者一个一针即愈的好办法。 YOLT-202这玩意儿用的是他们自己捣鼓的YolBE编辑器，在SERPINA1的PiZ位点精准动刀子，把有风险的PiZ突变矫正成正常的PiM，好让肝细胞自己恢复出功能性的AAT蛋白。这个技术既能精准打击病变部位，又不影响旁边的碱基，简直就是为了“一针即愈”而生的。 之前它已经拿到了美国的孤儿药资格认证。AATD这病是因为SERPINA1基因坏了导致血浆里的AAT不够多。最容易出事的基因型是Z（Glu342Lys），这会让蛋白折叠出错聚在一起。95%以上的重症病人都是这种PiZZ的基因型。 尧唐生物成立于2021年，就想搞那种打一针就不用再操心的终身治愈疗法。他们有最牛的团队还有自建的平台，手里攥着一大堆有全球自主知识产权的编辑器和递送系统。 现在他们手里有7条管线都在做临床实验，在全世界算进临床阶段最多的。2024年的YOLT-201治ATTR淀粉样变性症成为了中国第一个用LNP做体内基因编辑的注册临床药。 到了2025年FDA还得点头给YOLT-203治原发性高草酸尿症做确证性试验。另外像高胆固醇血症、AATD这些常见病的管线也都在进行中，数据看着挺好。