作为全球首个专门针对成人患者的Ⅲ期临床试验，KOMET研究的结果证明了司美替尼能显著控制肿瘤进展，改善患者症状且安全性良好。这个药物现在已经在美国、欧盟和日本等地获批。中国的4个研究中心为这项全球研究提供了高质量的数据。这次中国国家药品监督管理局正式批准了硫酸氢司美替尼胶囊（商品名：科赛优）的新适应症，这个口服MEK抑制剂能够帮助3岁及以上的儿童和成人患者。司美替尼被批准用于治疗伴有症状、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）。1型神经纤维瘤病是一种罕见的遗传性疾病，通常在儿童早期被诊断出来，并且会持续到成年。有50%的NF1患者会出现丛状神经纤维瘤，这种情况可能影响大脑、脊髓和周围神经系统。这种疾病可能会在患者的生命后期出现，并导致疼痛、外形畸形和肌肉无力等问题。中山大学肿瘤防治中心的陈忠平教授表示，成人NF1-PN患者面临着沉重的临床负担。在儿科领域的实际使用经验已经证实了司美替尼在儿童NF1-PN患者中的疗效。王卡拉是记者王鹿校对王心这次报道的记者。3月30日是阿斯利康宣布中国国家药品监督管理局批准这个新适应症的日子。这个药物给NF1-PN成人患者带来了新的希望。 艾伯维的中国副总裁王卡拉在接受采访时表示，他们希望司美替尼能够给更多NF1-PN成人患者带来好处。陈忠平教授说，这次批准对于这些患者来说是一个重要的里程碑。阿斯利康还指出，在KOMET研究中来自中国4个研究中心的数据为全球研究成果提供了关键性支持。 记者王卡拉报道称，这个口服MEK抑制剂可以显著控制肿瘤进展，改善患者临床症状并展现了良好的安全性。 编辑王鹿校对王心。 中国国家药品监督管理局正式批准了这个药物用于治疗1型神经纤维瘤病中伴有症状且无法手术切除的丛状神经纤维瘤患者。 多达50%的1型神经纤维瘤病患者会出现丛状神经纤维瘤这种情况。 日本也已经批准了这个药物用于治疗伴有症状且无法手术切除的NF1-PN成人患者。 这次研究是针对伴有症状且无法手术切除的NF1-PN成人患者开展的Ⅲ期临床试验。 陈忠平教授说这次批准给成人NF1-PN患者带来了新希望。 记者王卡拉报道称中国国家药品监督管理局已经批准这个口服MEK抑制剂用于治疗1型神经纤维瘤病中的丛状神经纤维瘤。 这个药物已经在多个国家获批用于治疗伴有症状且无法手术切除的NF1-PN成人患者。 这次研究中的中国4个研究中心贡献了高质量数据。 这个口服MEK抑制剂能够帮助3岁及以上的儿童和成人患者。 1型神经纤维瘤病是一种罕见的遗传性疾病通常在儿童早期被诊断出来并且会持续到成年。 中山大学肿瘤防治中心的陈忠平教授表示成人NF1-PN患者面临着沉重的临床负担。 记者王卡拉报道称这次批准给这些患者带来了新希望。 3月30日阿斯利康宣布了这个消息。