科学家开发出“线粒体胶囊”

广州医科大学和中国科学院广州生物医药与健康研究院的科学家们开发出了一种叫“线粒体胶囊”的技术,这种技术能给帕金森症小鼠的运动能力带来极大改善,让它的运动能力几乎恢复正常。这项技术还能治疗Leigh综合征和线粒体DNA缺失综合征等疾病。最近,他们把这项研究成果发表在国际学术期刊《细胞》上,引起了广泛关注。 线粒体是细胞里的“发电站”,给身体提供能量,它是细胞里唯一有DNA的细胞器。如果线粒体基因突变了,就会引发严重的遗传病,全球人口发病率超过1/5000。但过去医生只能对症状进行管理,无法修复有问题的线粒体。这次研究团队解决了一个大难题,他们用红细胞细胞膜做成“胶囊壳”,把健康的线粒体包裹起来做成“线粒体胶囊”,让它既安全又高效地运送到细胞里。“胶囊”就像是给线粒体穿上了一件“防护服”,同时还能像通行证一样帮它顺利进入细胞内部。 这项技术在再生医学领域提出了新策略——“细胞器治疗”,为很多难治性疾病提供了新的思路。研究人员还做了三项重要实验: 1. 高效导入细胞:如果直接移植裸露的线粒体,成功率低于5%,但使用“线粒体胶囊”后成功率高达约80%。这些外来的“发电站”进入细胞后会主动与原有的“发电站网络”融合在一起。 2. 精准修复缺陷:研究团队测试了多种带有突变DNA的患者细胞,发现健康的线粒体进入后能降低“故障发电站”的比例,恢复濒死细胞的能量代谢。 3. 重大疾病治疗:他们建立了帕金森症、Leigh综合征和线粒体DNA缺失综合征等动物模型进行测试。在帕金森症小鼠中,“线粒体胶囊”递送到脑区后有效阻止了神经元死亡并改善了运动能力;在遗传病小鼠中也显著延长了寿命并挽救器官功能衰竭。 这次突破性成果让健康的细胞器直接投递到患者体内成为可能。记者李钢为此拍摄了相关视频。