这回可是个大消息，Sarepta Therapeutics公布了他们的两项siRNA疗法临床结果，表现非常不错。你知道，FSHD1是一种面肩肱型肌营养不良，导致肌肉渐渐萎缩；还有DM1是强直性肌营养不良，影响成人的肌肉功能。给SRP-1001和SRP-1003这两款候选药进行了1/2期研究，结果显示它们在肌肉组织里的剂量依赖性暴露很不错，还有生物标志物也显示了初步效果。而且这些药物单次给药后就能降低靶蛋白和mRNA水平，说明机制上也有效。更让人放心的是，这次研究的不良反应大部分都是轻到中度的，没有剂量依赖性问题。Sarepta还提到他们的αvβ6整合素靶向递送平台让这个疗法很有特色。FSHD主要是因为DUX4基因异常激活导致DUX4蛋白毒性，SRP-1001能通过RNAi降低DUX4的产生。至于DM1是因为DMPK基因重复序列扩增造成的问题，SRP-1003通过沉默DMPKmRNA来缓解症状。 另外一个重磅新闻！默沙东以67亿美元收购了Terns Pharmaceuticals。这次收购预计在2026年第二季度完成。Terns的核心药物TERN-701是一种口服变构抑制剂，针对BCR::ABL1激酶。TERN-701正在1/2期CARDINAL临床试验中评估，治疗那些接受过至少一种治疗方案但仍然复发的慢性髓细胞性白血病患者。 这些消息给了患者和医生们新的希望吧？反正看起来这些创新药物都挺有前景的呢！