卡斯尔门氏病是一种罕见的血液系统疾病，已被纳入我国《第一批罕见病目录》；其中，iMCD-TAFRO亚型临床表现最为凶险——以细胞因子风暴为主要特征——可累及多器官功能，严重时危及生命。长期以来，这类患者的治疗管理难点之一在于：达到缓解后是否必须长期维持治疗。由于缺乏足够的循证证据，临床决策一直存在不确定性。近日，《美国血液学杂志》发表了北京协和医院血液内科与浙江大学医学院附属第一医院血液科合作完成的多中心研究，为此问题提供了关键数据支撑。研究团队对27例停药后病情仍稳定的iMCD-TAFRO患者进行系统分析，中位随访31个月内，23例患者持续稳定，其中20例达到完全缓解。基于预测模型，患者停药后6个月、1年和3年保持稳定的比例分别为96.3%、85.2%和85.2%。
从“终身服药”到“科学减停”，这项研究为罕见重症的临床管理提供了新的证据，也展示了我国在疑难疾病研究中的探索能力。随着医学证据不断积累，更多患者有望获得更合理、更可持续的治疗选择，“绝症不绝望”正在成为现实——这既是医学进步的体现，也是守护人民健康的应有之义。（完）