3月1日，中国罕见病联盟、中华医学会血液学分会血栓与止血学组还有中国血友病协作组，把中国首部《血友病关节损伤与致残风险现状白皮书》给编制出来了。这一回的发布地点在北京。白皮书里的数字真的挺吓人的：高达83%的成年血友病患者被各种各样的毛病缠着。在这些毛病里头，那种会导致关节病的问题最常见，发生率达到了83.9%，心血管疾病跟骨质疏松也排在后头。就算现在治这个病的资源比以前多多了，还是有38%的未成年患者已经出现了合并症。另外，75%的成年患者还得面对“靶关节”这个麻烦事，这是因为同一个关节老是出血造成的慢性损伤。上个月里头，有15.6%的成年患者因为关节问题去急诊室或者住院，大概10%的未成年患者是因为总住院把学业搞得一团糟。 中国罕见病联盟的执行理事长李林康说，这份白皮书算是给中国血友病患者的关节健康状况画了个全图。华中科技大学血液病学研究所的所长胡豫也觉得，这书能帮行业里头的人知道诊断、防治还有用新技术方面得解决啥问题。它能给国家医保部门优化政策提供依据，也能帮行业主管部门合理分配资源，给以后搞属地化管理、同质化诊疗打下个好基础。 不过这份报告还说了一个情况：血友病患者在社会上融入的时候还是有很多阻碍。成年患者的社会功能参与度明显很低。怎么从根本上把这个局面给扭转过来，成了专家们讨论的重点。针对成年患者群体，杨仁池提了一个挺实际的差异化目标：反正成年患者大多关节已经坏了，不能指望让他们像以前那样利索地干活儿了。治疗的目标应该是不让病情变坏、保住功能就行。 胡豫看了调查数据后表示：血友病患者每年花在医疗上的钱平均超过45万元。不过像马塔西单抗这种新型药不光效果好、能替代以前的药，还便宜不少。这种疗法还把以前必须天天打静脉针的麻烦给解决了，能大大提高患者听医生话的程度，让他们的生活恢复正常样子。可是现在这种新疗法在临床上用得太少了，只有1.5%的使用率，以后的路还长着呢。（完）