中国科学院深圳先进技术研究院有个团队，花了整整五年时间，终于把一个大难题给攻克了：如何利用AAV(腺相关病毒载体)高效运送长基因。现在，他们搞出了一种叫“AAVLINK”的新策略，给孤独症、癫痫还有其他遗传病的基因治疗带来了希望。记者帅俊全和褚尔嘉从总台央视发回报道，这是1月28日那天的事，论文都在《细胞》这本国际学术期刊上发出来了。现在世界上已经发现了超过7000种罕见病，大多数都是基因突变引起的，医生拿它们也没办法。基因治疗就像给细胞送货一样，把治病的基因送到目标细胞里去。AAV这种“快递车”挺安全的，也不容易引起免疫反应，是个理想的选择。但问题是它的肚子不大，最多只能装下4.7kb的基因，也就是4700个碱基对。可是好多跟孤独症、癫痫有关的致病基因都比这要长，这就卡住了研究人员的脖子。为了突破这个限制，研究团队想出了个好点子，就是把长基因切成两半，分别装进两个AAV里。一个AAV里放一半基因和个叫lox位点的“魔术贴”，另一个AAV里也有另一半基因和“魔术贴”，还得带上Cre重组酶基因。这俩AAV进了细胞后，Cre重组酶就像干活的机器人一样，精准地把两段基因粘在一起拼完整。他们还搞了个2.0版本的升级版技术，解决了可能出现的基因重排和免疫反应这些安全问题。实验证明，这个技术在好几种细胞里都能把大片段基因拼接得好好的，还不产生那种没功能的截短蛋白。重组效率也比传统办法高多了。动物实验也很争气，改善了模型小鼠的行为和癫痫症状。以后他们打算再研究一下怎么让这个技术全身都能起效，弄清楚原理怎么回事儿，还要搞灵长类动物模型验证一下安全性。