问题——产业升级仍有“卡点” 创新驱动发展战略持续推进背景下——我国新药研发能力稳步提升——部分领域实现从跟跑向并跑转变；但代表调研显示，医药产业链条中仍存在影响效率与公平的关键环节：一上，参比制剂遴选与供给结构性不足，制约仿制药高质量发展与市场良性竞争；另一方面，罕见病药物长期面临“药少、获批慢、进院难、支付压力大”等困境，患者可及性与企业创新积极性均受到影响。 原因——制度衔接与市场激励不匹配 陈保华指出，参比制剂是仿制药研发与质量评价的重要对照，其核心于确保仿制药与原研药在质量与疗效上的一致性，为降价扩面、提升可及性提供制度基础。当前的突出矛盾在于：部分专利到期后，有关产品未能及时纳入参比制剂目录或开展再评价，导致一些独家品种因缺乏参照而难以形成有效竞争，甚至出现疗效表现不佳的产品长期占据市场的情况。 罕见病药物上，成因更为复杂：产业端呈现“投入大、周期长、风险高、回报不确定”的典型特征；转化端存审评审批与医保准入协同不足、临床评价路径针对性不够等问题；临床端则表现为诊疗网络不完善、基层识别与转诊能力偏弱、医院准入流程较为复杂；支付端对基本医保依赖度较高，商业保险与慈善救助等补充机制尚未形成足够支撑。 影响——既关系患者负担，也关乎创新生态 业内认为，参比制剂供给不畅，容易削弱仿制药“以质量赢竞争”的制度导向，影响药品价格形成机制的合理性，进而加重患者用药负担，也增加医保基金支出压力。罕见病用药困境则直接影响患者生存质量与家庭承受能力，若缺乏可持续的创新回报与保障机制，企业研发动力与临床可及性将难以形成正循环，制约“健康中国”相关目标的落地。 对策——以规则完善推动全链条疏通 围绕参比制剂问题，陈保华建议对专利到期的国产新药建立更清晰的政策约束与时间表：要么按要求纳入参比制剂体系，要么在规定期限内完成再评价；对质量与疗效不能满足临床需求的产品，应建立退出机制，防止低水平产品挤占资源与市场空间。他强调，参比制剂应回归公共政策工具属性，成为促进质量提升、引导良性竞争的关键“支点”。据介绍，国家药监部门已累计发布参比制剂目录93批、共2787个品种，国产创新药纳入工作正进行，下一步可在明确规则、加快节奏、提升可获得性诸上继续发力。 围绕罕见病药物发展，陈保华提出四方面建议：其一，强化研发激励，制定国家层面的罕见病药物研发专项规划，设立财政专项资金，建立与国际规则衔接的资格认定制度，并配套一定期限的市场独占、临床试验病例数优化等政策，提升企业投入的可预期性。其二，优化审评准入，探索罕见病药物专门通道，推动药品监管与医保部门形成更紧密的衔接机制，提升从“获批”到“可支付”的转化效率，并研究实施更贴合罕见病特点的医保支付分类管理。其三，推动临床落地，构建国家、区域、省份三级诊疗协作网络，将创新药配备使用与医院管理评价相衔接，强化临床医师培训与规范化诊疗能力。其四，完善支付保障，在基本医保基础上，促进商业保险、慈善救助等多元保障协同发展，探索将罕见病药物纳入“惠民保”等产品的可行路径，减轻家庭经济压力。 前景——以“制度供给”释放高质量发展动能 多位业内人士认为，医药产业高质量发展需要同时兼顾创新激励、质量标准与公平可及。参比制剂机制的完善，有助于更夯实仿制药一致性评价与集采等政策的基础，推动形成“优胜劣汰”的市场环境；罕见病药物政策的系统优化，则有望打通从研发到支付的关键链条，逐步构建可持续的创新回报机制与多层次保障体系。随着相关政策不断细化落地，行业将更有条件实现从规模增长向质量效益提升转型。
医药行业的高质量发展，既是产业转型升级的内在要求，也是民生保障的重要基础。从仿制药参比制剂的制度完善，到罕见病药物全链条的系统破局，陈保华代表的建议指向同一个核心问题：如何让制度设计真正服务于患者需求，让创新成果切实转化为可及的医疗保障。这不仅需要政策层面的精准发力，更需要监管、产业、医疗与保障各方的合力推进。健康中国的目标，最终要落实在每一个具体的生命关怀之中。