新药研发能否成功，往往取决于源头创新的质量。靶点发现与分子设计处在药物创新链条最前端，直接影响后续研发的成功率和临床价值。但传统研发模式存在不少短板：靶点挖掘长期依赖文献线索与实验试错，周期长、效率低，也不易准确区分“对应的”与“因果”，不少项目到了后期才发现靶点并不成立。分子设计则常受限于既有化学骨架，创新空间有限，难以在活性、选择性和安全性之间找到更优平衡。这些问题拖慢了整体研发节奏。
药物研发正处在经验驱动与计算驱动交汇的关键阶段。人工智能不仅为解决研发瓶颈提供了新工具，也在重塑医药创新的工作方式与产业格局。在这场变化中，能够把源头创新做深做强的国家与企业，更可能在全球医药竞争中取得优势。如何让技术创新与真实临床需求更紧密对接，将成为行业下一阶段的重要议题。