我国科学家突破性构建单细胞多靶标发现平台 为精准医疗开辟新路径

当前,许多重症疾病的治疗面临一个根本性障碍——缺乏明确的药物靶点。

三阴性乳腺癌、某些难治性肿瘤等疾病由于其细胞膜表面标志物不明确,医学界长期缺乏有效的靶向治疗方案,患者生存率和生活质量难以得到显著改善。

这一困境的根源在于,传统的靶点发现方法存在效率低下、流程复杂、难以在真实生理环境中系统筛选等多重瓶颈。

细胞膜蛋白作为药物作用的关键靶点,其发现对于精准医学具有基础性意义。

而核酸适体作为一类能够高特异性、高亲和力结合靶标分子的寡核苷酸,因其识别精准度高、可设计性强等优势,被学术界誉为"化学抗体",在疾病诊断与靶向治疗中具有巨大潜力。

然而,如何高效地同时完成两项任务——既要准确发现疾病相关的膜表面标志物,又要快速获取能特异性结合这些标志物的核酸适体,一直是困扰研究者的技术难题。

中国科学院杭州医学研究所的研究团队正是在这一背景下,经过多年攻关,成功研发出SPARK-seq平台。

该平台最大的创新之处在于实现了"一体化"——在单细胞分辨率下,同步完成靶点发现和探针获取两个环节。

相比传统方法,其筛选效率实现了百倍以上的跨越式提升,大大加快了新靶点的发现速度。

更重要的是,该平台能够以前所未有的精度在单细胞层面部署"分子雷达",大规模、并行地精准识别细胞表面与疾病相关的靶标,这意味着研究人员可以更全面、更深入地理解疾病的分子特征。

该项突破的实际应用价值正在逐步显现。

在癌症研究领域,SPARK-seq平台已成功锁定了多个潜在的癌症标志物与治疗靶点,为开发针对三阴性乳腺癌等难治性肿瘤的新疗法奠定了基础。

这一进展意味着,那些因靶点不明确而长期缺乏有效疗法的疾病,有望通过该技术获得新的治疗突破口。

展望未来,研究团队提出了更加宏大的设想。

借助计算智能和人工设计,科研工作者或许可以根据疾病特征这份"蓝图",设计出自然界不存在的、性能卓越的新型靶向核酸药物。

这种"定制化"的药物设计思路,将使精准医学从理念走向现实,让更多患者能够获得真正意义上的个体化治疗方案。

相关研究成果已于北京时间1月2日在国际顶级学术期刊《Science》发表,得到了国际学术界的广泛关注。

科研创新的意义,既在于提出新问题,也在于建立解决问题的新工具。

SPARK-seq以单细胞分辨率打通“标志物发现”与“靶向探针获取”的关键环节,为原创靶点挖掘与精准干预提供了新的技术支点。

面向人民生命健康需求,持续推进基础研究、平台化工具和转化体系协同发力,才能让更多前沿成果更快、更稳地走向临床应用,惠及更多患者。