远大生命科学搞到了独家授权,这次主要是为了把那个治疗A型血友病的基因药推上市场。2026年3月21日这天,远大生命科学集团和信念医药签了一份大合同。合同里写得很清楚,远大生命科学要把信念医药手里的那个在研产品BBM-H803注射液在中国内地还有港澳台地区的经营权给收了。这事儿是两家公司的大佬肖啸和冯增辉代表各自的东家签字定下来的。按照这个规矩,两家公司准备联手把信念医药那边搞临床试验的本事跟远大生命科学搞商业推广的本事合在一起。这么做就是想赶紧把A型血友病的基因治疗药搞出来,好让咱们中国的A型血友病患者早点用上新的治疗办法。这也是他俩在好几个领域长期合作的第一步,以后肯定要一起努力帮中国的基因治疗行业发展得更好。 A型血友病其实就是一种天生的凝血功能有问题的病,主要是因为病人身体里缺凝血因子Ⅷ。得了这病的人容易自己出血,关节啊肌肉啊软组织什么的都可能出血不止。如果关节老是出血,以后关节活动就不灵活了,搞不好就残废了。咱们国家得这病的人比例大概是(2.73~3.09)/10万,现在已经有登记的A型血友病患者差不多有3万多人了。现在病人多半是用FⅧ这种东西替代治疗,可这东西存在感染风险,还要经常打针,医疗需求根本满足不了。 BBM-H803注射液就是信念医药自己搞出来的一种AAV基因治疗药。只需要一次输液就把改良后的FⅧ基因送进病人身体里,想让病人的FⅧ水平升高一点并且能长期维持下去,这样就能一直预防出血了。2022年的时候他们开始做研究者发起的那种临床研究(IIT),顺便还拿下了美国FDA的孤儿药认定;到了2023年7月申请临床试验(IND)也拿到了国家药监局的批准;2024年10月又在美国拿到了儿科罕见病的资格认定。到了2025年他们成功推出了国内第一个针对B型血友病的基因治疗药信玖凝®。