2023年11月，国务院批复启动了北京天竺综合保税区的临床急需药品临时进口试点，这一举措为罕见病患者提供了未在国内上市的创新药物。该药品把原发性胆汁性胆管炎这种慢性进展性肝病纳入了罕见病目录，这种病早期症状隐匿，部分患者对现有治疗方案反应不佳。随着病情发展，许多患者面临肝移植的困境，临床急需能够延缓疾病进展、改善生活质量的创新治疗方案。此次在北京友谊医院完成国内首例处方的创新药品已在国际多国获批使用。北京天竺综合保税区作为罕见病药品保障先行区，为临床急需药品供应保障机制再获突破提供了关键支持。这个区域通过特定渠道和医疗机构协作，为罕见病患者提供未在国内上市的创新治疗药物。天竺综保区这个先行区把“口岸+医疗”模式应用到了实处，为临床急需药品开辟了绿色通道。 首都北京实现了进口罕见病创新药的临床落地首方，我国罕见病防治体系不断完善，这一机制缩短了药品从国际到国内引入周期。2023年我国医疗卫生体制改革深化体现在这次快速引入创新药中，国家围绕罕见病防治陆续出台多项政策。北京友谊医院作为国内肝脏疾病诊疗重要中心，在此次药品落地过程中承担了处方开具与用药指导工作。这个区域利用其特殊功能推动国内相关研发创新，构建公平高效可持续的罕见病防治网络。 该疾病发展终末期可能导致肝硬化甚至肝功能衰竭，患者面临器官供体资源和技术条件限制。这个机制不仅提高了患者获得与国际同步治疗选择的可能性，还解决了常规渠道无法满足患者紧急用药需求问题。展望未来我国医疗保障制度与药品供应体系持续优化的过程中，需要进一步扩大试点范围和完善药品追溯监管机制。 北京友谊医院完成国内首例处方是我国在临床急需药品供应保障方面迈出的关键一步。这个区域通过“口岸+医疗”模式推动跨境医疗合作优化药品审评审批流程。天竺综保区这一机制成为政策协同发力重要节点解决了“用药难”的问题并让健康中国战略引领下的改革得以深入实施。 此次创新药落地首方不仅为特定患者群体点亮了希望之光还折射出我国医疗卫生体系改革决心与温度。为了让每一名需要帮助的人都能受益于这项工程需要多方协同长期努力才能完成这项系统工程。 这次创新药引入是为了破解“用药贵”的难题并建立公平可及的医疗愿景并为生命至上增添新注脚。